主要業務
該公司是一家商業階段的生物技術公司，專注於開發及商業化用於治療癌症的創新型分子靶向及腫瘤免疫治療藥物。該公司內部開發的領先候選藥物現處於後期臨床試驗階段，該公司的核心候選產品包括Zanubrutinib (BGB-3111), Tislelizumab (BGB-A317) 及 Pamiparib (BGB-290)。
最新業績
截至2021年12月31日止12個月全年業績，公司擁有人應佔虧損較去年同期 16.0億美元收窄至 14.1億美元。 每股基本虧損 1.1717美元。 不派末期股息。 期內，營業額上升 2.81倍 至 11.8億美元，毛利率增加 8.9% 至 86.0%。 (公佈日期: 2022年03月30日)
業務回顧 - 截至2021年12月31日止年度
商業運營
•相比上一年同期，2021年第四季度產品銷售額增長96.6%，全年產品銷售額增長105.3%，主要得益於公司自主研發產品和安進授權引入產品的銷售額增長；
•2021年第四季度和全年，百悅澤全球銷售額分別為8,760萬美元和2.180億美元，相比上一年同期，分別實現了378%和423%的增長。在美國，百悅澤第四季度銷售額為5,590萬美元，全年銷售額為1.157億美元，相較上一年同期分別增長539%和535%。該季度在美國的銷售額取得持續增長，主要得益於在套細胞淋巴瘤(MCL)市場的持續滲透，以及近期在華氏巨球蛋白血症(WM)和邊緣區淋巴瘤(MZL)適應症中取得FDA的批准。在中國，百悅澤第四季度銷售額為3,060萬美元，全年為1.012億美元，相比上一年同期，分別實現219%和331%的增長，這主要得益於包括慢性淋巴細胞白血病(CLL)在內多個已獲批適應症領域的銷售額顯著增長；受到2021年3月和2022年1月納入NRDL所產生的價格變化的影響，公司對分銷商應計補償分別為440萬美元和790萬美元，對百悅澤在2021年第四季度和全年的中國銷售額產生了一定負面影響；
•2021年第四季度，百澤安在中國的銷售額為5,440萬美元，相較上一年同期下降14%；2021年全年百澤安在中國的銷售額為2.551億美元，相較上一年同期增長56%。第四季度，醫保報銷範圍擴大所帶來的新增患者需求、進一步擴大的銷售團隊以及藥品進院數量的增加，持續推動了百澤安的市場滲透率的提升和市場份額的擴大；
•繼續在中國指定區域（「廣闊市場」）建立商業化能力以滿足日益增長的醫藥需求。我們與諾華公司達成一項新的合作協定，百濟神州取得授權推廣和銷售諾華已獲批、並獲得國家醫保報銷資格的5款抗腫瘤產品。這些產品包括：泰菲樂（達拉非尼）、邁吉甯（曲美替尼）、維全特（帕唑帕尼）、飛尼妥（依維莫司）和贊可達（塞瑞替尼）；
•推動符合條件的藥物╱適應症申報並成功納入中國國家醫保藥品目錄(NRDL)，包括百澤安用於治療一線非鱗狀非小細胞肺癌(NSCLC)、一線鱗狀NSCLC、二線或三線治療肝細胞癌(HCC)；百悅澤用於治療華氏巨球蛋白血症(WM)；以及百匯澤用於治療既往接受過至少二線化療、伴有胚系BRCA(gBRCA)突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌；
•我們的中國商業化團隊持續發力，不斷將新產品帶入市場，在第四季度實現凱澤百和普貝希的成功上市。
研發項目
百悅澤（澤布替尼）：一款旨在最大化BTK佔有率、最小化脫靶效應的小分子布魯頓氏酪氨酸激(BTK)抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大和澳大利亞在內的45個市場獲批多項適應症，目前正在進一步臨床開發，以在全球範圍內取得更多上市批准。百悅澤全球臨床開發專案已在超過25個國家和地區入組近4,000例受試者。
•宣佈美國FDA已受理百悅澤用於治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)或小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)成人患者的新適應症上市申請；申請基於兩項關鍵性隨機試驗數據：在2021年6月所舉辦的第26屆歐洲血液學協會年會(EHA 2021)網路大會上公佈的ALPINE 3期試驗(NCT03734016)數據，和2021年12月所舉辦的第63屆美國血液學會(ASH)年會上公佈的SEQUOIA 3期試驗(NCT03336333)數據；
•宣佈歐洲藥品管理局(EMA)已受理百悅澤用於治療CLL和MZL患者的兩項新適應症上市申請許可；
•在韓國獲批用於治療既往接受過一種治療的MCL成人患者和接受過至少一種療法的華氏巨球蛋白血症WM成人患者；
•在歐盟獲批用於治療既往接受過至少一種療法的華氏巨球蛋白血症(WM)成年患者，或作為不適合化學免疫療法的WM患者的一線治療方案。該批准適用於所有27個歐盟成員國，以及冰島、列支敦士登和挪威。百濟神州已開始在歐盟上市推廣百悅澤；
•在英國和瑞士獲批用於治療WM患者；在沙烏地阿拉伯和厄瓜多爾獲批用於治療MCL患者；在加拿大獲批用於治療MZL患者；WM適應症在以色列被納入國家醫保報銷範圍。目前，百悅澤在全球範圍內遞交的超過40項針對多個適應症的上市申請正在評審中；
•被納入美國國家綜合癌症網路( N C C N )腫瘤臨床實踐指南（N C C N指南2022.2版），作為治療伴或不伴有d e l (17p ) / T P53突變的C L L / S L L患者的一線和二線2A類首選治療推薦。百悅澤在中國境外尚未獲得在CLL/SLL適應症中的批准；
•宣佈中國國家藥品監督管理局(NMPA)已受理用於治療成年WM患者的新適應症上市申請(sNDA)，以及用於治療初治性慢性淋巴細胞白血病(CLL)或小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)成人患者的sNDA，後者已獲得突破性療法認定(BTD)。
百澤安（替雷利珠單抗）：一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中Fcγ受體結合。百澤安在中國已獲批用於多項適應症，目前正在進一步開發，以在全球範圍內獲得更多上市批准。百澤安全球臨床開發項目已在超過35個國家和地區入組超過9,000例受試者。
•在中國獲批第六項適應症，用於局部晚期或轉移性NSCLC的二線或三線治療；
•宣佈全球3期RATIONALE 305試驗(NCT03777657)取得積極結果。該臨床試驗是一項百澤安聯合化療，對比安慰劑聯合化療，用於一線治療局部晚期、不可切除或轉移性的胃或PD-L1呈陽性的胃食管結合部(G/GEJ)腺癌患者的有效性和安全性。在期中分析時，百澤安聯合化療在PD-L1陽性患者中達到了總生存期(OS)的主要終點，需要進一步隨訪以評估意向性治療(ITT)人群的OS獲益。百澤安的安全性特徵與此前試驗中的觀察一致，在加入化療後未出現新的安全性警示；
•在2021年歐洲腫瘤內科學會免疫腫瘤學會大會上報告了百澤安用於一線治療鼻咽癌患者的3期試驗RATIONALE 309(NCT03924986)的結果。該試驗中，百澤安顯著延長了患者的無進展生存期，同時，該聯合治療的安全性特徵與每種治療藥物的已知風險一致。
歐司珀利單抗(BGB-A1217)：一款具有完善Fc功能的在研抗TIGIT單克隆抗體。歐司珀利單抗的全球開發專案已在25個國家和地區入組近800例受試者。
•宣佈與諾華公司達成選擇權、合作和授權協議，雙方將在北美、歐洲和日本共同開發、生產和商業化歐司珀利單抗。百濟神州已收到3億美元的預付款，並授予諾華獨家、基於時間的選擇權，諾華可在2023年年底之前決定是否行使該選擇權。如諾華決定行使該選擇權，則在獲得反壟斷審批後，百濟神州即可獲得6億美元或7億美元的額外付款。在選擇權生效期內，諾華公司將在特定腫瘤類型中，出資並發起新的歐司珀利單抗聯合百澤安的全球臨床試驗；
•用於治療初治轉移性NSCLC患者的百濟神州全球2期AdvanTIG-205試驗(NCT05014815)已啟動患者入組。
早期自主研發項目
•繼續推進早期臨床管線中自主研發候選藥物的劑量遞增階段研究，包括B G B - A 445（一款作為單藥或聯合百澤安治療實體瘤的在研非配體競爭性抗O X40單克隆抗體）、B G B -15025（一款作為單藥或聯合百澤安治療實體瘤的在研造血幹細胞激1 [ H P K 1 ]抑制劑），B G B - 10188（一款作為單藥或聯合百悅澤治療血液腫瘤或聯合百澤安治療實體瘤的在研PI3Kδ抑制劑）；•BGB-23339已啟動首項1期臨床試驗(NCT05093270)，BGB-23339是一款用於炎症和免疫領域的在研型強效酪氨酸激2(TYK2)變構抑制劑。
安進公司合作專案
•在中國成功上市新一代蛋白體抑制劑凱洛斯（注射用卡非佐米），用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者。
其他合作項目
•在中國獲批上市普貝希（貝伐珠單抗生物類似藥），用於治療晚期、轉移性或復發性非小細胞肺癌(NSCLC)和轉移性結直腸癌患者。該產品由百奧泰生物製藥股份有限公司授權引進；
•獲得薩溫珂（注射用司妥昔單抗）在中國的批准，用於治療人類免疫缺陷病毒(HIV)陰性和人類皰疹病毒8型(HHV-8)陰性的多中心型Castleman病(MCD)成人患者，即特發性MCD(iMCD)。該產品由EUSA Pharma (UK), Ltd.公司授權引進；
•在中國上市凱澤百（達妥昔單抗β），用於治療12月齡及以上的高危神經母細胞瘤患者，這些患者既往接受誘導化療後至少達到部分緩解(PR)、且隨後接受過清髓性治療和幹細胞移植治療，也可用於伴或不伴有殘留病灶的復發或難治性(R/R)神經母細胞瘤患者。該產品由EUSA Pharma (UK), Ltd.公司授權引進；
•與南京維立志博簽訂了全球授權和合作協定，獲得LBL-007（一款靶向LAG-3通路的新型在研抗體）的全球研發和生產許可，以及在中國境外的獨家商業化權利。
Zanidatamab是一款在研針對HER2靶點的雙特異性抗體，目前處於Zymeworks公司的臨床開發後期。
•獲中國國家藥品監督管理局( N M P A )藥品審評中心( C D E )授予「突破性療法」認定，用於治療既往接受系統化療失敗的膽道癌患者；
•已啟動一項全球3期HERIZON-GEA-01臨床試驗(NCT05152147)，針對zanidatamab聯合化療聯合或不聯合百澤安，對比標準治療（曲妥珠單抗聯合化療）用於一線治療轉移性HER2陽性的胃食管腺癌(GEA)。
業務展望 - 截至2021年12月31日止年度
公司預計新冠肺炎疫情所引起的世界衛生危機將繼續對其業務造成一定的負面影響，包括商業銷售、藥政溝通、檢查及申報、生產、臨床試驗患者入組、參與及數據公佈。疫情的全球大流行對未來的影響仍存在不確定性。公司正在努力減少因疫情所導致的工作延遲和中斷，並繼續按照在全球範圍內制定的商業化、藥政事務、生產及臨床開發目標開展工作。
資料來源: 百濟神州 (06160) 全年業績公告 |
| 集團主席 |
歐雷強 |
發行股本(股) |
1,334M |
| 票面值 |
美元 0.0001 |
市價總值 (港元) |
161,637M |
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