和黃醫藥公布索樂匹尼布用於治療wAIHA的研究數據

和黃醫藥(00013)宣布，索樂匹尼布用於治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)患者的ESLIM-02中國研究的III期階段的結果，於6月11日在瑞典斯德哥爾摩舉行的歐洲血液學協會(EHA)年會上公佈。

基於ESLIM-02研究的數據，索樂匹尼布 用於治療既往對至少一種糖皮質激素治療反應不佳的成人溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的患者的新藥上市申請，已於2026 年4月獲中國國家藥品監督管理局受理，並獲納入優先審評。 索樂匹尼布亦於2026年3月獲國家藥監局納入突破性治療品種。 ESLIM-02的研究成果發表亦入選EHA官方新聞項目。

ESLIM-02研究的聯合主要研究者、中國醫學科學院北京協和醫院韓冰表示，過去幾十年間，溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的治療格局未有實質性突破，患者往往陷入高劑量激素治療和頻繁復發的惡性循環。 ESLIM-02的研究數據具有突破性的意義，展示了通過抑制Syk通路，可快速且持久地控制溶血發生。 尤其令人鼓舞的是，無論其既往接受過何種治療，所有患者亞組均展現出強有力的數據 。 索樂匹尼布顯著降低患者對緊急治療和輸血的需求，這是在改善此類患者的生活質量方面邁出的重要一步。

在ESLIM-02研究的III期階段，90名患者按一比一比例隨機分組，接受每日一次300毫克索樂匹尼布或安慰劑治療，為期24週。 在第5至24週期間， 索樂匹尼布組的持續應答率 顯著高於安慰劑組。 在為期24週的雙盲治療期間，索樂匹尼布在多個關鍵指標上均表現出更優的療效，整體應答率顯著提高，索樂匹尼布組中使用方案定義的緊急治療的比例顯著降低，接受紅細胞輸注的患者比例也更低，糖皮質激素或其他基線合併用藥的抗溫抗體型自身免疫性溶血性貧血療法的用量減少或停藥的患者比例增加。

索樂匹尼布顯示出良好的安全性，索樂匹尼布組和安慰劑組分別有百分之43和59的患者，發生3級或以上治療期間不良事件(「TEAE」)，發生率至少為百分之10的最常見3級或以上TEAE為溫抗體型自身免疫性溶血性貧血和上呼吸道感染。 索樂匹尼布組未有TEAE相關的死亡或治療中斷報告。