和黃醫藥：索樂匹尼布獲第二項FDA孤兒藥資格認定

和黃醫藥(00013)公布，索樂匹尼布獲美國食品藥品監督管理局(FDA)授予孤兒藥資格認定 ，用於治療自身免疫性溶血性貧血。 這是索樂匹尼布繼10月取得原發性免疫性血小板減少症孤兒藥資格後，獲得第二項美國FDA孤兒藥資格認定 。

索樂匹尼布是一種新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶(「Syk」)抑制劑。

FDA的孤兒藥資格認定計劃，旨在為用於安全有效治療、診斷或預防在美國影響人數少於20萬人的罕見疾病或狀況的藥物及生物製品提供孤兒藥資格。 若獲FDA批准用於指定適應症，獲授予孤兒藥資格認定的藥物有資格自獲批日起，享有為期7年的美國市場獨佔權，並可就符合條件的臨床試驗獲得稅收抵免、豁免《處方藥用戶付費法案》下規定的使用者費用，以及可在臨床開發期間獲得來自FDA的專業監管指導。

在中國，索樂匹尼布用於治療原發免疫性血小板減少症以及溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的兩項新藥上市申請，目前正在中國國家藥品監督管理局的審評中。 這兩項申請分別是基於關鍵性ESLIM-01研究及ESLIM-02研究的積極數據。